罗氏Evrysdi在婴儿脊髓性肌萎缩症治疗方面取得了积极成果
2023-10-10
来源: drugdu
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罗氏公司公布了一项正在进行的研究，该研究评估了其脊髓性肌萎缩症 (SMA) 治疗药物 Evrysdi (risdiplam) 对出生至六周患有症状前疾病的婴儿的积极结果。
SMA 是一种严重的进行性神经肌肉疾病，大约每 10,000 名婴儿中就有一人受到影响。
患有这种疾病的人的 SMN 蛋白水平不足，而 SMN 蛋白对于控制肌肉和吞咽、说话、呼吸和运动等其他功能的神经功能至关重要。
罗氏的 Evrysdi 可以在家中以液体形式口服或通过饲管给药，旨在通过增加和维持中枢神经系统和外周组织中 SMN 蛋白的产生来治疗这种疾病。
临床研究表明，运动神经元的丧失可能在症状出现之前就开始了，因此尽早开始治疗被认为对于改善结果至关重要。
正在进行的 RAINBOWFISH 研究的结果在今年的世界肌肉协会大会上公布，该研究涉及具有两个或多个 SMN2 基因拷贝的婴儿。
该研究达到了主要终点，在 Evrysdi 治疗一年后，主要疗效人群中的 5 名患者中有 80% 能够在没有支撑的情况下坐起至少五秒钟。
此外，在研究中的 26 名婴儿中，81% 的婴儿可以独立坐 30 秒，大多数可以站立和行走。 如果不进行治疗，患有 1 型 SMA 的儿童将永远无法坐下。
罗氏表示，不良事件更多地反映了婴儿的年龄，而不是潜在的 SMA，而且大多数不良事件被认为与治疗无关。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管 Levi Garraway 表示：“Evrysdi 是唯一一种非侵入性 SMA 治疗方法，可在出生后数小时内使用，有可能让这些婴儿能够像健康人一样坐着、站立和行走。 。
“Evrysdi 现在已经证明了其对婴儿、儿童和成人的安全性和有效性，这一令人信服的数据继续增强了我们对这种治疗的信心。”
该药物目前已在 100 多个国家获得批准，并正在 SMA 患者的五项多中心试验中进行评估，包括与 2 至 10 岁患者中的抗肌生长抑制素分子联合使用。
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/roche_presents_positive_results_for_spinal_muscular_atrophy_treatment_evrysdi_in_babies_1501592
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