Regeneron 获得 FDA 批准罕见免疫疾病药物 Veopoz，预计高剂量 Eylea 将在未来几周内获得审理
2023-08-22
来源: drugdu
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除了解决了导致 Regeneron 在 6 月份推出高剂量 Eylea 的现场检查问题外，该公司还获得 FDA 批准 Veopoz 作为治疗超罕见遗传性免疫疾病 Chaple 病的首个治疗药物。
这种疾病也被称为 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病，全球患者人数不到 100 人。 Regeneron 在周五发布的新闻稿中表示，仅在美国，确诊患者就不足 10 人。
Chaple 病是由补体调节因子 CD55 基因突变引起的，该基因可以导致补体系统攻击人体自身细胞。
Veopoz 是一种全人源单克隆抗体，靶向参与补体系统激活的蛋白质，称为补体因子 C5。 Regeneron 发言人在一份电子邮件声明中表示，该药物已被批准用于 1 岁及以上的患者，每瓶一次性使用的价格为 34,615 美元。
该注射剂在一项 2/3 期试验中进行了测试，该试验招募了 10 名年龄在 3 至 19 岁的患者。在试验中，所有患者在第 12 周时血清白蛋白和血清 IgG 浓度均达到正常水平，并在至少 72 周的治疗期间维持这些水平。
Regeneron 首席科学官 George D 表示：“作为 Chaple 的首个治疗方法，Veopoz 证明了我们致力于揭示遗传见解并将其应用于为有需要的患者开发有效的治疗方法，无论他们的疾病患病率如何。” Yancopoulos, MD, Ph.D.在公司新闻稿中表示。
Yancopoulos 补充道，该公司正在开展其他几项临床研究，以探索 Veopoz 的“更广泛的潜力”。
首先，该药物正在与 Alnylam 的 cemdisiran（一种 siRNAi C5 抑制剂）联合进行测试，以治疗其他补体介导的疾病，包括血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和神经肌肉疾病重症肌无力 (MG)。
该发言人表示，Veopoz 将于今年第三季度上市，用于查普尔病患者。
除了获得批准之外，再生元还有另一个值得庆祝的理由。
在第三方药品灌装商 Catalent 位于印第安纳州布卢明顿的工厂出现先前问题后，该公司对重磅眼药 Eylea 高剂量版本的申请已重回正轨。 Regeneron 周五表示，FDA 应在未来几周内就 8 毫克版本做出决定。
如果获得批准，高剂量版本的 Eylea 将与罗氏的竞争对手 Vabysmo 展开竞争，后者最近刚刚突破了重要门槛。
网址：https://www.fiercepharma.com/pharma/regeneron-wins-approval-rare-immune-disease-med-veopoz-expects-high-dose-eylea-nod-next-few
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