美国国防部支持脆性 X 连锁神经退行性疾病的潜在治疗方法

2023-08-03 来源: drugdu 161

美国国防部（DoD）已向 PureTech Health 公司拨款 1140 万美元，用于帮助该公司治疗脆性 X 相关震颤/共济失调综合征（FXTAS）。

Puretech Health公司总部位于美国马萨诸塞州，将利用这笔资金推进LYT-300的II期试验。

LYT-300 是异丙孕酮的口服原药，众所周知，异丙孕酮可通过对γ-氨基丁酸 A 型（GABAA）受体的正异构调节来调节情绪。美国食品和药物管理局（FDA）已批准将其作为输液治疗产后抑郁症的药物。

PureTech Health公司表示，管理上的限制曾制约了这种神经类固醇的广泛应用。LYT-300 是利用该公司的 Glyph 平台开发的，该平台利用了天然脂质吸收和转运过程，可以口服给药。

FXTAS 发生在脆性 X 综合征的预突变携带者身上。据估计，30%-40% 的男性携带者和 8%-16% 的预突变携带者会出现 FXTAS 症状。症状包括意向性震颤、共济失调、神经病变和认知症状。

该公司最近还开始了该药物治疗焦虑症的概念验证研究。由于表现相似，FXTAS 患者经常被误诊为帕金森病。

该公司在六名男性 FXTAS 患者中进行了一项探索性开放标签试验，结果表明该药在神经系统终点方面具有药理作用。目前，PureTech 计划在安慰剂对照试验中评估 LYT-300 对 FXTAS 患者的安全性、耐受性和疗效。

该 II 期试验将与加州大学戴维斯分校合作进行。

加州大学戴维斯分校 MIND 研究所医疗总监兼 LYT-300 试验的共同主要研究者 Randi Hagerman 博士说： "FXTAS是一种破坏性的晚发性神经退行性疾病，主要表现为认知能力下降、手部震颤和平衡问题。目前，FXTAS 还没有主要的治疗方法，但静脉注射异丙孕酮已显示出治疗潜力。

"我很高兴能与 PureTech 公司合作，对他们的异丙孕酮口服原药（LYT-300）进行评估，我很乐观地认为，这一奖项将有助于加快这种潜在的 FXTAS 第一种疗法的开发。

网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/puretech-potential-treatment-fxtas/

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