【专家速答】mRNA药物的发展历程及作用机理是什么？
2025-05-30
来源: drugdu
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【滴度医贸网专家回答】
mRNA（信使RNA）药物的发展经历了从早期探索到技术突破，再到广泛应用的过程，具体历程如下：
一、早期探索（1961年-1990年）
1961年，科学家首次发现mRNA。
1987年，Malone发现mRNA分子和脂滴混合后能够进入细胞表达目的蛋白，这一发现拉开了RNA作为药物研究的序幕。
1990年，科学家将体外转录的信使RNA（mRNA）注射入小鼠体内，发现其可在小鼠体内表达活性，产生相关蛋白且具有剂量依赖性。这种直接注射mRNA的方法能够通过表达特定蛋白，产生免疫反应，是mRNA疗法的雏形。
二、技术突破（21世纪初-2020年）
进入21世纪后，mRNA的合成技术、修饰技术和递送技术进一步发展。
2005年，Karikó和Weissman发现用假尿苷等修饰核苷酸可降低mRNA免疫原性，为mRNA疫苗发展奠定基础。
2015年，韦斯曼团队中的研究员发现脂质纳米颗粒（LNP）有很大的临床潜力，通过构建mRNA-LNP复合物的方式，可以有效地帮助mRNA进入细胞。
三、广泛应用（2020年至今）
2020年新冠疫情期间，mRNA疫苗获FDA批准，凭借安全性高、免疫反应强、研发成本低且速度快等优势，推动mRNA作为治疗分子成为生物医学研究热门领域。
2021年，辉瑞的BNT162b2疫苗和Moderna的mRNA-1273疫苗分别创下404亿美元和176.75亿美元的营收，成为全球销售额第一和第三的药物。
预计2025年治疗性mRNA市场规模达208.3亿美元，2034年将增至426.4亿美元。
四、mRNA药物的作用机理
mRNA药物的作用机理主要基于mRNA指导蛋白合成的特性，具体过程如下：
1.疫苗构建：mRNA药物包含一种合成的mRNA分子，其中包含了病原体（例如病毒）的部分遗传信息，通常是与病毒表面蛋白有关的信息，该蛋白是免疫系统识别并产生抗体的目标。
2.注射进入细胞：mRNA药物通过注射进入接受者的细胞。在COVID-19 mRNA疫苗中，这可能是通过注射进入肌肉细胞。
3.翻译产生抗原蛋白：mRNA疫苗中的mRNA片段编码新冠病毒表面的某些蛋白或受体，例如刺突蛋白（S蛋白）。疫苗递送人工编辑后的mRNA进入人体细胞，在体内“借用”人体自身细胞转译mRNA为蛋白质。此类mRNA在经过转译后会表达成为病毒所具有的某种抗原蛋白。
4.诱导机体产生特异性免疫应答：虽然产生的抗原是由自身细胞制造，但由于其氨基酸序列具有外源性，抗原呈递细胞（APC）中的TLR并不识别此段序列，因此仍旧会激发B细胞和T细胞针对此抗原蛋白的特异性免疫反应，并建立免疫记忆。
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