DIY基因疗法悄然兴起 FDA发出警告

2017-11-29 来源: 健点子ihealth 742 FDA 基因基因疗法

感冒了，去药房买药。难道基因疗法也能自己动手，简单获得？

基因疗法（gene therapy）可以修饰基因的表达，改变细胞的生物特征，在治疗疾病方面提供了现有疗法无法提供的潜力，因此，一时间风起云涌，方兴未艾。

大量的基因治疗的研究正在进行中，研究人员尝试用基因疗法治疗恶性肿瘤，遗传性疾病，传染病和其他疑难杂症和重大疾病。

其中最引人注目的基因编辑技术，CRISPR/Cas9，目前已经在治疗肺癌和遗传罕见病方面进行临床研究。

目前，FDA已经批准了的基因疗法包括：

但是，还有许多患者正在等待更多的基因疗法获批上市。因此，一些号称能自我动手（Do It Yourself，DIY）的基因疗法的试剂盒正在悄然在网上兴起。

上个月，一个居住在美国华盛顿的患者自己注射了还未获批的治疗艾滋病的基因疗法，然后将视频放到社交媒体上，引起了轩然大波。这个疗法由一家名不见经传的生物公司Ascendence Biomedical提供。

该公司计划在网上出售“研究化合物”。

显然，这个事件引起了FDA的注意。这个监管机构意识到，有必要对这种DIY基因疗法提出警告。

“这些产品的销售是违法的。我们担心其中涉及的安全风险。”FDA在一份声明中表示。

FDA还表示，基因疗法产品由FDA下属的生物制品评估和研究中心（CBER）监管。基因治疗的临床研究需要在开始之前提交研究性新药申请（IND），基因治疗产品的销售需要提交生物制剂许可申请（BLA）并得到批准。

FDA已经意识到，焦急的患者可能会急不可待，对这些自己动手的基因治疗产品心动。但是，销售未经批准的基因疗法属于违法行为，FDA警告说。

“消费者应确保他们正在考虑的任何基因疗法是已经获得批准或正在适当的监管下进行的研究。”FDA说。

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